2021年7月17日，由北京病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2021第三届罕见病合作交流会在京隆重开幕，围绕 “健康中国，一个都不能少”主题，以患者为中心、以“支付创新+科技创新+服务创新+药物创新+患者角色创新”为视角，汇聚各方探讨罕见病核心议题，推动问题的解决。

大会启幕伊始，一组组数据和一段段罕见病病友、家人、工作人员的讲述，让人感受着罕见病病友的困境；而一首《我希望我的希望不再只是希望》，由病友、病友家人唱出，饱含着憧憬，也在叩问：什么是罕见病病友的希望？又会在什么时候能真的到来？

也许，是能够用得起昂贵的药物；

也许，是首先研发出能治疗疾病的特效药；

也许，仅仅是挂号不那么难、照顾孩子不那么累……

主持人 张泉灵

原中国保监会副主席、原中国人民银行保险司副司长魏迎宁

北京协和医院院长张抒扬通过视频致辞

大会指导单位中国罕见病联盟执行理事长李林康先生，带来了罕见病用药保障方面最新的好消息，包括罕见病用药得到优先审评审批、结合海南自贸区政策优先引进的案例，让国内患者成功用上了药，而江苏、四川等地探索建立多学科协同的罕见病诊疗中心，更让罕见病患者的健康管理得到全面支持。

中国罕见病联盟执行理事长李林康

北京大学医药管理国际研究中心主任史录文教授在梳理保障经验的基础上，提出了“政府引导、多方参与、第三方独立运行”的模式和可行性建议。武田中国总裁单国洪先生，从罕见病药物创新的角度，探讨了“以患者为中心”的药物破局之路。

北京大学医药管理国际研究中心主任史录文教授

武田中国总裁单国洪先生

在圆桌讨论环节，多省医学会罕见病分会主任委员齐聚，围绕“业务协同、资源整合、标准统一和数据共享”，交流罕见病诊疗体系建设的经验；来自政府、政策研究、公益机构、互联网平台、媒体、保险等领域的专家，讨论了多元力量参与罕见病保障、提升药物可及性的广阔前景。

左起：价值医疗顾问专家委员会秘书长梁嘉琳、北京协和医院神经病学系主任崔丽英、南京医科大学附属儿童医院副院长张爱华、四川大学华西医院神经内科副主任商慧芳、黑龙江省医学会罕见病分会主任委员乔虹

左起：广东省精准医学应用学会常务副会长兼秘书长孙炳刚、山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜、新华社中央新闻采访中心科技室主任陈芳、中华慈善总会项目部副部长胡野萍、镁信健康创始人张小栋

清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任王晨光

而随着各界力量对罕见病群体的日益关注，罕见病患者群体的角色也在悄然发生着转变。病痛挑战基金会创始人王奕鸥，分享了多个案例，介绍了患者参与在罕见病诊疗、服务、保障等全流程上的核心价值，他们已经成为了“研发参与者、方案共创者、资源开拓者和自助助人者”。

例如，Dravet综合征易诱发癫痫，家长们从几乎天天24小时不眠不休的照料，到参考海外经验、联系国内厂家，实现了根据病友需求设计的智能佩戴设备，在癫痫预警系统的研发迈出了坚实的第一步。

病痛挑战基金会创始人王奕鸥

大会开幕式上，在中国罕见病联盟执行理事长李林康、中国社会保障学会副会长何文炯、南京医科大学附属儿童医院副院长张爱华、山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜、广东省精准医学应用学会常务副会长兼秘书长孙炳刚、水滴公司党委书记胡尧、病痛挑战基金会王奕鸥等嘉宾的共同见证下，“罕见病创新综合服务体系战略合作”正式启动，将在多个省份开展院内外落地活动，搭建医务社工、多方共付等以患者为中心的综合服务体系。

本届大会为期两天，全面展示了罕见病领域的“科技创新”，“支付创新”、“药物创新”、“服务创新”，而这都离不开“患者角色创新”这一重要推动力。伴随着近年来支持罕见病患者的力量不断汇聚，罕见病患者同时也在从“创新的需求者”向“创新的提供者”转变，有助于联动各相关方，让罕见病生态圈的不断发展，最终，为每一个罕见病患者带来希望。