7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

开场演出：”罕见的“大梦

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

【开场致辞】领导致辞

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

【有希望】患者故事：寻找

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

圆桌对话

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

【有保障】患者故事：坚持

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

圆桌对话

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

【有落地】患者故事：链接

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

圆桌对话

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

【有联合】主旨发言：行动

7月20日

8:30-11:50

【大会开幕式】

圆桌对话

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

罕见病临床需求分析

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

国内外罕见病药物注册制度概况与启示

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

我们需要满足什么临床需求的罕见病药物——研究者视角谈罕见病药物开发

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

企业开发罕见病药物的路径图-洞见1

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

企业开发罕见病药物的路径图-洞见2

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

企业引入罕见病药物的路径图-洞见3

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

与患者倡导者合作，优化患者的端到端试验体验

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛一】寻找希望（上）：从倡导到立项

圆桌讨论：如何多方携手缩短从患者倡导到药物开发立项周期？

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

【板块一：现状与问题——医保用药的“可获得”+“可负担”】

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

罕见病患者医保用药的可及性挑战

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

圆桌讨论：破局之道：解决罕见病门诊国谈药可负担性难题

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

圆桌讨论：如何促进儿童罕见病群体的健康公平

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

圆桌讨论：DRG/DIP支付改革对罕见病群体治疗用药的影响

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

【板块二：现状及问题——医保外用药可及性的多元探索】

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

基本医保外罕见病药品创新支付探索

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛二】保障落地（上）：从问题到方法

圆桌讨论：从“理论-实践”，国内医保外罕见病药品保障探索的实现路径及障碍

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

会议致辞

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

诊疗外罕见病患者的多层次需求洞察和伦理问题

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

香港大学深圳医院罕见病多学科管理模式

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

回应罕见病多层次需求医院案例分享

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

多层次需求回应策略——罕见病综合服务体系搭建和实践

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

山东大学第二医院罕见病工作介绍

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

儿童舒缓治疗的香港经验

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

圆桌讨论：话题1：从医疗出发看到多层次需求对诊疗、社会服务和患者的价值洞察

7月20日

14:00-17:40

【平行论坛三】社会支持（上）：从医疗到社会

圆桌讨论：话题2：“从医疗到社会”的视角如何回应患者未被满足的需求？

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

上篇——关于PFIC，我们有话说

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

家长工作坊：面对PFIC，我们能做什么

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

科学研讨会： 患者为中心时代，PFIC家庭的机遇与挑战

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

下篇——点亮生命色彩之路医患同行

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

开场及嘉宾介绍

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

主办方欢迎辞

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

公益支持方致辞

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

PFIC中国诊疗现状及挑战

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

【多方对话】

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

1.患者洞察与需求呈现

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

2.临床中医生观察到的患者痛点

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

3.各方如何协作提高诊断率和依从性

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

4.面对PFIC患者需求，各方还能做什么？

7月20日

14:00-17:40

【专题会】从患者未被满足需求看PFIC诊疗进展医患沙龙

会议总结

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

嘉宾致辞

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

新生儿筛查技术的进展和应用

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

全生命周期患者管理从新生儿筛查到诊断和治疗——遗传代谢病的诊断和治疗

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

济南市第二妇幼保健院罕见病筛查案例分享

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

柠檬宝宝关爱行动介绍

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

山东寻找柠檬宝宝计划启动

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

同型半胱氨酸血症病例分享

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

新生儿酸中毒之谜——一例微绒毛包涵体

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

甲基丙二酸血症病例分享

7月20日

14:00-17:40

【济南会场】从技术到应用⸺山东省罕见病筛查培训交流会

互动讨论和答疑

7月20日

14:00-17:40

【专题会】罕见病特殊医学用途配方食品应用和展望

嘉宾致辞

7月20日

14:00-17:40

【专题会】罕见病特殊医学用途配方食品应用和展望

罕见病特医学配方食品应用现状

7月20日

14:00-17:40

【专题会】罕见病特殊医学用途配方食品应用和展望

罕见遗传代谢类疾病的诊断和治疗现状

7月20日

14:00-17:40

【专题会】罕见病特殊医学用途配方食品应用和展望

海南博鳌乐城罕见病特许药械政策介绍

7月20日

14:00-17:40

【专题会】罕见病特殊医学用途配方食品应用和展望

罕见病特医食品应用和保障倡议

7月20日

14:00-17:40

【专题会】罕见病特殊医学用途配方食品应用和展望

互动讨论：罕见病类特殊医学用途配方食品的应用与展望

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

患者参与相关指导原则解读/CARE计划

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

从ICH E6看罕见病研究质量规范提升

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

探路：破解脊髓小脑性共济失调（SCA）的路径与探索

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

机会：研究者发起的临床研究伦理审查

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

准备：产品引进背后的铺垫工作

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

方法：企业如何开展自然病史研究

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

圆桌讨论：患者代表在寻找治疗希望时，最可能面临的风险是什么？哪些方面需要拉响警报？

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

圆桌讨论：在与多方合作的过程中，如何定位患者代表的角色，约束双方的原则可以有哪些？

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛四】寻找希望（下）：从立项到上市

圆桌讨论：如何平衡合作推进的标准与效率？

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

【板块一：探索及方法——罕见病多层次保障的理论与实践】

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

我国罕见病多层次创新支付的发展变化及趋势

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

圆桌讨论：“商业健康险（含惠民保）”对罕见病药品保障的政策替代功能及前景

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

2024罕见病医疗援助工程实践发现

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

圆桌讨论：公益慈善力量对罕见病患者的援助发现及难点

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

【板块二：探索及方法——国内外罕见病用药与支付途径的创新探索】

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

罕见病用药获得与支付途径的创新探索

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛五】保障落地（下）：从方法到实践

国内外实践对我国罕见病用药可及性提升的启示

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

主题一：罕见病之外其他界别的经验和声音

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

如何關顧有特殊學習需要兒童(包括罕有疾病患者）之教育需求

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

残障（罕见病）群体就业的观察和实践分享

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

香港残障人士老龄化：跨越四十年的探讨与迷思

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

主题二：其他地区罕见病组织的经验和声音

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

⽇本での難病の現状

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

Combating Stigma and Raising Awareness

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

Collaborative Efforts to Address the Unique Needs of Rare Disease Patients in Singapore

7月21日

9:00-12:30

【平行论坛六】社会支持（下）：从特性到共性

互动答疑