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罕见病合作交流会由病痛挑战基金会发起，中国罕见病联盟任指导单位，以“健康中国，一个都不能少”为主题，促进罕见病患者组织与医生、医院、企业、政府、媒体等相关方的交流，引发社会各界对罕见病群体的关注和支持。罕见病合作交流会成功举办五届，大会秉承“患者发声”“患者参与”“联合共创”的理念聚焦行业议题46个，汇聚行业专家750人次，覆盖患者组织120+家，900+篇主流媒体及网络平台报道，超过1400万线上线下会议浏览量。
2024年7月20日-21日，第六届大会即将召开，大会将以“多方共建·直面罕见”为主题，从药物研发、支付保障、社会支持三条主线展开探讨。
9:00-12:30
患者参与相关指导原则解读/CARE计划
从ICH E6看罕见病研究质量规范提升
探路：破解脊髓小脑性共济失调（SCA）的路径与探索
机会：研究者发起的临床研究伦理审查
准备：产品引进背后的铺垫工作
方法：企业如何开展自然病史研究
圆桌讨论：患者代表在寻找治疗希望时，最可能面临的风险是什么？哪些方面需要拉响警报？
圆桌讨论：在与多方合作的过程中，如何定位患者代表的角色，约束双方的原则可以有哪些？
圆桌讨论：如何平衡合作推进的标准与效率？
主题一：罕见病之外其他界别的经验和声音
如何關顧有特殊學習需要兒童(包括罕有疾病患者）之教育需求
残障（罕见病）群体就业的观察和实践分享
香港残障人士老龄化：跨越四十年的探讨与迷思
主题二：其他地区罕见病组织的经验和声音
⽇本での難病の現状
Combating Stigma and Raising Awareness
Collaborative Efforts to Address the Unique Needs of Rare Disease Patients in Singapore
互动答疑
【板块一：探索及方法——罕见病多层次保障的理论与实践】
我国罕见病多层次创新支付的发展变化及趋势
圆桌讨论：“商业健康险（含惠民保）”对罕见病药品保障的政策替代功能及前景
2024罕见病医疗援助工程实践发现
圆桌讨论：公益慈善力量对罕见病患者的援助发现及难点
【板块二：探索及方法——国内外罕见病用药与支付途径的创新探索】
罕见病用药获得与支付途径的创新探索
国内外实践对我国罕见病用药可及性提升的启示
8:30-11:50
开场演出：”罕见的“大梦
【开场致辞】领导致辞
【有希望】患者故事：寻找
圆桌对话
【有保障】患者故事：坚持
圆桌对话
【有落地】患者故事：链接
圆桌对话
【有联合】主旨发言：行动
圆桌对话
14:00-17:40
上篇——关于PFIC，我们有话说
家长工作坊：面对PFIC，我们能做什么
科学研讨会： 患者为中心时代，PFIC家庭的机遇与挑战
下篇——点亮生命色彩之路医患同行
开场及嘉宾介绍
主办方欢迎辞
公益支持方致辞
PFIC中国诊疗现状及挑战
【多方对话】
1.患者洞察与需求呈现
2.临床中医生观察到的患者痛点
3.各方如何协作提高诊断率和依从性
4.面对PFIC患者需求，各方还能做什么？
会议总结
嘉宾致辞
新生儿筛查技术的进展和应用
全生命周期患者管理从新生儿筛查到诊断和治疗——遗传代谢病的诊断和治疗
济南市第二妇幼保健院罕见病筛查案例分享
柠檬宝宝关爱行动介绍
山东寻找柠檬宝宝计划启动
同型半胱氨酸血症病例分享
新生儿酸中毒之谜——一例微绒毛包涵体
甲基丙二酸血症病例分享
互动讨论和答疑
嘉宾致辞
罕见病特医学配方食品应用现状
罕见遗传代谢类疾病的诊断和治疗现状
海南博鳌乐城罕见病特许药械政策介绍
罕见病特医食品应用和保障倡议
互动讨论：罕见病类特殊医学用途配方食品的应用与展望
罕见病临床需求分析
国内外罕见病药物注册制度概况与启示
我们需要满足什么临床需求的罕见病药物——研究者视角谈罕见病药物开发
企业开发罕见病药物的路径图-洞见1
企业开发罕见病药物的路径图-洞见2
企业引入罕见病药物的路径图-洞见3
与患者倡导者合作，优化患者的端到端试验体验
圆桌讨论：如何多方携手缩短从患者倡导到药物开发立项周期？
【板块一：现状与问题——医保用药的“可获得”+“可负担”】
罕见病患者医保用药的可及性挑战
圆桌讨论：破局之道：解决罕见病门诊国谈药可负担性难题
圆桌讨论：如何促进儿童罕见病群体的健康公平
圆桌讨论：DRG/DIP支付改革对罕见病群体治疗用药的影响
【板块二：现状及问题——医保外用药可及性的多元探索】
基本医保外罕见病药品创新支付探索
圆桌讨论：从“理论-实践”，国内医保外罕见病药品保障探索的实现路径及障碍
会议致辞
诊疗外罕见病患者的多层次需求洞察和伦理问题
香港大学深圳医院罕见病多学科管理模式
回应罕见病多层次需求医院案例分享
多层次需求回应策略——罕见病综合服务体系搭建和实践
山东大学第二医院罕见病工作介绍
儿童舒缓治疗的香港经验
圆桌讨论：话题1：从医疗出发看到多层次需求对诊疗、社会服务和患者的价值洞察
圆桌讨论：话题2：“从医疗到社会”的视角如何回应患者未被满足的需求？
