聚焦“以患者为中心”的罕见病药物研发及准入 | 罕见病合作交流会回顾
2020-09-21
2020年8月22日-23日，2020第二届罕见病合作交流会在京圆满举办，大会由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位，超过100余家罕见病组织线上参会，线上观看大会总人次逾260万，围绕主题“健康中国，一个都不能少”，汇聚患者组织、政府、医院、企业、媒体等多方力量，共同探讨罕见病问题的解决。
论坛“患者参与罕见病药物研发及准入”，围绕以患者为中心临床试验的国际经验、分散性临床试验、患者及患者组织如何参与药物研发及引进等重要议题，来自全球各地的与会专家、学者、患者组织代表进行了深入探讨。
论坛“患者参与罕见病药物研发及准入”发言嘉宾，左上至右下：刘静、白桦、郑嫒、冯胜 、Frances Wu、邢焕萍
本场论坛由论坛由美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍主持，精鼎医药亚太区医学团队负责人刘静、北京协和医院临床药理研究中心主任助理白桦、成都紫贝壳公益服务中心理事长郑嫒、精鼎医药亚太区数据科学负责人冯胜、Health Advances(医疗进阶)业务经理Frances Wu依次进行了精彩的分享。精鼎医药亚太区医学团队负责人刘静，首先介绍了分散性临床试验的概念和基本状况。分散式临床实验，即在允许患者在居家情况下，通过远程方式来参与临床实验。在分散式临床实验中，制药企业、政府监管部门、治疗机构均以患者为中心，包括早期方案的设立设计、临床实验的实施和上市申请，整个过程都需要和患者共同开发。分散式临床实验不但能够满足患者需求，减少患者参加临床实验负担，提升患者参与临床实验的依从性，而且在缩短患者招募周期、提高数据质量的同时，降低了企业成本。未来，分散式临床实验将会成为一个新常态。罕见病医药的临床开发，尤其需要以患者为中心共同进行开发。北京协和医院临床药理研究中心主任助理白桦，从伦理角度和大家探讨了“患者参与临床试验的伦理及边界”的议题。白桦表示，参与临床实验的患者对于疾病研究和医学发展，做出了巨大贡献，需要通过两个层面去关注他们的不受伤害和有利原则，即无论是伦理委员会，还是参与研究各方，都需要在患者参与临床过程中要关注患者保护意识。同时，患者作为临床实验参与者，也要加强对临床实验的正确认识和理解，这些都能从伦理层面上帮助受试者更好参与临床实验，最终让临床实验成果帮助广大患者。成都紫贝壳公益服务中心理事长郑嫒，作为已有22年病史的硬皮病患者的身份，讲述了中国患者组织参与临床试验的经验与挑战。郑嫒表示，由于中国患者组织起步较晚，群众对罕见病认识不足，导致患者组织社会认可度比较低，资源相对匮乏，专业化基础比较薄弱，获得政策支持也非常有限，让中国患者组织在参与临床实验时受到诸多挑战。 郑嫒老师分享了自身组织参与药物研发的经验，通过线上线下会议搜集患者治疗需求，通过官方平台、病友交流群招募临床实验参与者，与研发人员沟通，进行病情变化和用药反馈……患者组织参与了临床实验从前期到后期的全过程。她表示，虽然意识到患者组织的价值所在，但大部分企业或者利益相关方对患者组织了解还是不够，甚至存在偏见。她期待，随着越来越多的人关注到罕见病这样一个群体，了解到患者组织在临床实验中的积极作用，患者组织将充分发挥社会价值，推动临床实验进展，最终让患者群体收益。精鼎医药亚太区数据科学负责人冯胜，结合中外罕见病正面和反面的真实事例，为大家分析了真实世界数据在罕见病领域的应用。冯胜认为，罕见病治疗药物临床实验稀少、志愿者招募困难，最大的挑战就是对照的选择。在他看来，目前我国的真实世界数据还不太成熟，存在一些问题，如果病人的利益和科学有冲突的话，要以病人为主，科学要让利于病人。HealthAdvances(医疗进阶)业务经理Frances Wu介绍了中国罕见病药品准入的现状及挑战。她认为，目前罕见病药物市场准入面临三个主要困难。首先，有一大部分罕见病药物通过国外企业进口，因此价格非常昂贵，严重限制了患者的使用。其次，国家医保目录过去更新比较慢，使用难度加大，而使公众无法报销。第三个困难是有的药物纳入了医保目录，但医院并不一定提供。罕见病的大环境正在发生变化，因此罕见病药物有更充分的理由，进入中国市场。 论坛最后，刘静、白桦、冯胜、郑嫒、FrancesWu等与会嘉宾还就“患者及患者组织如何参与药物研发及引进”进行了圆桌讨论。大家一致认为，患者、企业、政府作为药物研发环节中三个独立的利益相关方，只有在明确自身责任的基础上协同合作，才能实现各方共同利益的最大化。
