2020年8月22日-23日，2020第二届罕见病合作交流会在京圆满举办，大会由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位，超过100余家罕见病组织线上参会，线上观看大会总人次逾260万，围绕主题“健康中国，一个都不能少”，汇聚患者组织、政府、医院、企业、媒体等多方力量，共同探讨罕见病问题的解决。

本场论坛由病痛挑战基金会秘书长王奕鸥主持，北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅、江苏省医疗保险协会会长胡大洋、山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜、香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授董咚、浙江省医学会罕见病分会主任委员谢俊明，依次进行了精彩分享并展开线上对话。

北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅，讲述了“罕见病支付创新及风险共担”。作为曾有着15年医保改革从业经验的研究者，他从宏观上梳理了罕见病医保“谁来保”、“保什么”、“如何保”等命题。他指出，其实我们现在已经实现了对罕见病的普惠保障，即融合在大众医保里，只是针对罕见病，要做针对性、特殊性的制度性设计与安排，还没有到位。

对此，刘军帅老师认为，这不是钱的问题，而是观念、担当与做法的问题。根据一次最大化的压力测试，罕见病费用的负担还是不重的。重要的是，要实现多方的责任共担与费用共付，从罕见病医疗的筹资、待遇、付费，再到项目的运行、监管和评价，多方参与，共担共事去解决问题。

江苏省医疗保险协会会长胡大洋，介绍了江苏省的罕见病保障机制探索。他首先对刘军帅老师的发言深表赞同，强调“不是钱的问题，关键是担当”。他认为，目前来看，从省级统筹罕见病医保政策比较适合。目前江苏已经把帕金森病、血友病、苯丙酮尿症等这些纳入基本医保范围，接下来会继续增加罕见病用药保障，探索与慈善帮扶、商业保险的合作等。

胡大洋老师表示，今后可开展的工作非常广泛，包括开展费用调研、研究保障机制相关课题、加强全媒体宣传、呼吁成立专项基金等，希望各界携手支持。

山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜，介绍了罕见病医药保障的“山西经验”。他的总结是“两特一普”：特殊专项政策，例如对高值药品的庞贝病、戈谢病出台专项政策，通过多项报销措施，可以保障病友报销费用80%到90%；特殊系列政策，多年来对苯丙酮尿症、血友病、肺动脉高压等包括罕见病的大病、慢病，结合扶贫等工作，出台一系列措施，不断完善保障；普惠政策，通过多重保障和救助方式，涵盖包括部分罕见病在内的重大疾病。

张煜老师强调，当前是构建多层次罕见病医疗保障机制的最佳机遇期，我们要以《中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》为指导，汇聚各方力量，迎来罕见病防治的春天，他用四句总结道：“长风破浪正当时，有理有据巧运作。雄关漫道真如铁，智慧攻坚定破解。”

香港中文大学研究助理教授董咚，介绍了《2019年中国罕见病患者综合社会调查》，并由此谈了罕见病保障机制的现状与挑战。该调研由中国罕见病联盟和北京协和医院牵头、病痛挑战基金会协调、23个病友组织参与，调研了33种罕见病，回收有效问卷共20804份，同时还调研了4万余名医生，可以说是迄今全球最大规模的罕见病相关调研。

调研发现，因病致贫的患者家庭，达到脱贫线所需的支持并不高；高值药（药费极其高昂）的罕见病病种、病人人数相对而言并不多，在调研中病种只有5个，人数多在300人左右，对于分配到每一个省市乃至从全国来讲，真正投入在高值药上的医保支出比例其实并不高；而且患者、患者家属、医生，基本都能清醒地认识，不能完全依赖医保，均非常希望有多方共付的机制、从多种渠道来筹措资金，来共同面对罕见病的挑战。

浙江省医学会罕见病分会主任委员谢俊明，为大会带来了“浙江罕见病用药保障政策解读”。他介绍了浙江从2015年出台首项保障部分罕见病的政策，到2019年新一版更为全面的罕见病保障机制确立的过程，强调经办体系、信息管理十分重要，现在这一体系也有着稳定的筹资模式和多方帮扶层面的保障，并建立了浙江省的罕见病诊疗协作网。

谢俊明老师指出，未来有许多需要考核和验证的工作，比如高值罕见病用药的人均摊付比例、诊疗网络中各医院的罕见病诊治水平等，同多方伙伴紧密合作，探索完善罕见病保障体系。

现在，伴随着浙江、山西有了支持高值罕见病用药群体的可喜政策，病痛挑战基金会实施两年多的罕见病医疗援助工程，相继成立浙江、山西专项基金，期待成为当地政策的有效补充，践行“多方共付”模式，形成示范效应，为全国更多地方出台罕见病保障政策提供信心与经验。

与会嘉宾一致认为，无论从价值层面、政策趋向还是从经济的可负担性上，罕见病医保体系的建立并非遥不可及，而是充分具有可行性，更有必要性和紧迫性，需要政府、企业、商业保险、社会慈善力量等多方的共同参与。大家相信，随着国家对罕见病保障机制的不断探索、各方对罕见病群体的日益关注，罕见病病友的明天，一定会更好！