8月22日，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟指导的2020罕见病合作交流会在北京举行。大会分论坛“罕见病创新药物发展趋势”，本着从源头上解决罕见病病友用药难、用药贵的问题，围绕如何加强罕见病创新药物研发、研发中受到的影响因素等角度，展开了富有建设性的在线探讨。

论坛“罕见病创新药物发展趋势”发言嘉宾，左上至右下：吴久鸿 （教授,博导，主任药师，国务院特殊津贴专家）、李杨阳（艾昆纬中国（IQVIA）管理咨询执行总监）、倪鑫 （ 国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长）、洪飞（淋巴瘤之家创始人）、冯静（海南博鳌乐城先行区管理局宣传部副部长）、王金环（北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长）

论坛由北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长王金环主持，艾昆纬中国管理咨询执行总监李杨阳，国务院特殊津贴专家、博士生导师吴久鸿，国家医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫，淋巴瘤之家发起人顾洪飞，海南博鳌乐城管理局宣传部副部长冯静出席论坛并在线发言。

艾昆纬中国管理咨询执行总监李杨阳，通过大量翔实的数据分析介绍了罕见病创新药物在中国的现状。她表示，目前中国罕见病病药物，尤其是创新药的可及性和可获得性仍然是患者最大的需求。同时，罕见病的医疗保障尚缺乏全国层面的制度设计，不同地区的医疗保障发展也存在着非常大的差异。

针对这种现状，李杨阳表示希望参考发达国家、市场的经验，达成整个社会统一共识，鼓励地方探索罕见病的保障模式，解决已上市罕见病药物未纳入医保的保障问题，加速出台全国性的罕见病保障政策。 

国务院特殊津贴专家、博士生导师吴久鸿以《创新药全生命周期经济性评估与预算影响分析思考》为题，强调评价药物不能只看价格，而要看价值。

吴久鸿表示，新药研发始终与风险相伴，因此早期评估、早期淘汰、提高成药性非常重要。安全性、有效性和质量可控性，是新药注册上市的三大标准，而经济性标准不是强制性标准。新药上市后需要药物经济性评价，新药的临床试用阶段，适合评价药物使用的临床经济性，以便适应市场的变化、药品报销补偿政策，满足病患需求与期望。

国家医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫，通过从儿童用药国内外现状进展、政策利好鼓励儿童药物开发、儿童罕见病药物创新发展格局、真实世界研究助力儿童药物研发上市四个方面，介绍了儿童罕见病药物创新的国内外经验。倪鑫表示，目前市场供应的儿童用药品种不足成人药的5%，儿童专用药品缺乏已成为世界范围的共性话题。

倪鑫院长代表一线的医生发出呼吁，医生和患者都非常希望有药可用，愿意配合药物研发企业共同推进，开展儿童药物研发与引进，改善儿童罕见病治疗困境，为儿童药开发建立良好政策环境，提高儿童罕见病临床药物的可及性。

淋巴瘤之家发起人顾洪飞通过亲身经历，和与会者分享了中国患者组织参与药物研发的经验。他表示，患者不仅仅是被治疗的对象，更是最有动力解决自身问题、最了解患病过程与用药体验的存在。

统计显示，以患者为中心的临床试验，比普通临床试验的药物上市成功率高18%，极大降低了药物研发的投资风险和不确定性。患者也有很大的参与空间，据统计，在药物研发过程的临床研究阶段，患者可参与的事项高达101件，有效地促进了新药更快、更好地上市。与此同时，患者组织通过独特的组织网络，高效完成患者志愿者的招募，更加适合患者参与整个临床研究的流程，从而推动对疾病空白领域的研究，最终实现病有所药，对患者治疗起到积极作用。

顾洪飞认为，中国的患者与患者组织可以在药物研发中可以做的更多。从2017年开始，淋巴瘤之家连续三年对患者进行调查，并形成了有关患者治疗的经济负担和生存质量报告，希冀以此促进制度建设，助推新药加速纳入医保系统。

海南博鳌乐城管理局宣传部副部长冯静，通过《罕见病的药物引进创新模式》的分享，向与会者介绍了博鳌乐城国际医疗旅游先行区的时代背景、地缘特色、软硬件建设、政策优势以及取得的丰硕成果。

她谈到，博鳌乐城模式在医疗药品器械审批与引进、真实世界数据研究、特药保险等方面，有着示范性的开拓创新。并且，相关部门对罕见病领域也非常重视，成立了临床医学中心，联合多方开展疾病的临床研究，探索患者援助，未来继续希望有更多合作伙伴加入，共同支持罕见病群体。

在圆桌讨论环节，五位嘉宾还分别从医院、药学研究、第三方组织和患者角度出发，围绕“提升中国罕见病可及性”这一主题进行了深入探讨。

“罕见病创新药物发展趋势”论坛，希望感召众多医学科研机构、企业与广大罕见病患者携手，从源头上着力药物研发，改变罕见病用药极其有限的局面，为破解罕见病药费高昂、患者无力负担难题，打破许多罕见病“有病无药”、“望药兴叹”的局面。