罕见病又称“孤儿病”，全球范围内已确认的罕见病病种约7000种。根据中华医学会遗传分会给出的定义，罕见病是患病率低于五十万分之一或新生儿发病率低于万分之一的疾病或病变。以此估算，中国罕见病患者预计超过2000万。    

8月22日-23日，在病痛挑战基金会主办的2020第二届罕见病合作交流会上，“罕见病医疗援助工程多方共付计划”项目启动。在部分地区患者得到医保政策支持的基础上，该项目将联合慈善、企业、保险等力量，提供援助资金，助力患者跑赢用药“最后一公里”，为更多罕见病病友带来多方爱心支持。    

《中国罕见病药物可及性报告（2019）》显示，2014年-2018年，42%的患者没有接受任何治疗，而在接受治疗的患者中，绝大部分未能及时且足量地服用治疗药品；一半以上的患者因病致残，其中29%的患者为肢体残障，15%为多重残障（即同时有两种以上残障类型）；80%的患者家庭年收入低于5万元，超过一半的患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%，远远超过世界卫生组织定义的40%的安全阈值。     

“罕见病是我们共同面临的挑战，涉及的方方面面极其复杂，任何一方都无法独自解决。”病痛挑战基金会秘书长王奕鸥指出，罕见病的研究、诊断、治疗，罕见病治疗费用的支付和保障，相关药物的研发、临床、准入，罕见病的基因遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持体系，全社会对罕见病的认知等，都是罕见病群体面临的普遍问题。    

病痛挑战基金会的罕见病医疗援助工程自2018年发起设立以来，共募集善款700余万元，500余名罕见病患者获得帮助。在罕见病医疗援助工程的基础上，罕见病医疗援助多方共付计划正式启动，如今已经在有罕见病保障政策的浙江和山西两个地方启动专项试点，开始陆续接收当地患者的援助申请。    

“作为慈善机构，我们从社会慈善力量方面出谋划策，加上企业的支持、商业保险的支持以及医保政策的支持，可以更有效地减轻患者负担。”王奕鸥进一步解释，该项目属于“价值共创”中的典型开发资源模型，这种多方共付模式得到了地方政府的认可。通过多方共付模式，减少了政府的压力，也提高了患者家庭的信心。“下半年，我们还将争取将罕见病医疗援助工程地方专项基金拓展到更多地区。做好了‘样板工程’，对于一些正在酝酿罕见病援助政策的省份，也是一个正向激励。”    

新京报记者 王卡拉 

  校对 刘越