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记者 | 胡鑫

编辑 | 袁月

病痛挑战基金会近日启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”，在部分地区患者得到医保政策支持的基础上，联合慈善、企业、保险等力量，提供援助资金，助力患者跑赢用药“最后一公里”，为更多罕见病病友带来多方爱心支持。

北京协和医院党委书记、副院长张抒扬教授在大会致辞中介绍：“在我们一直大力推进罕见病诊疗与药品保障工作的同时，一场突如其来的疫情在武汉爆发，虽然我们都没有做好准备，但我们的党和政府本着健康路上一个也不能少的原则，以人民生命至上，开始了英勇战斗并取得了卓著成绩。我相信，在与罕见病斗争的过程中，只要我们凭着这种坚毅、不放弃、不屈不挠的精神，就一定会取得最后的胜利。”

自2016年起，中共中央、国务院就印发了《“健康中国2030”规划纲要》，明确指出要“完善罕见病用药保障政策”；同年，由北京协和医院牵头，启动了“十三五”国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”项目；2018年，《第一批罕见病目录》出台，中国罕见病联盟在北京成立；2019年，全国罕见病诊疗协作网成立，此后多项罕见病支持政策不断出台。张抒扬教授指出：“出台罕见病目录、开展病患大数据分析和打造全国罕见病诊疗协作网，是近年来为支持罕见病群体在顶层设计上推出的三大举措。只有深入了解全国罕见病发病基数、哪些疾病相对高发，了解哪些疾病更易致残、致贫、危及生命，才能向国家建言献策，有助于国家合理科学做出规划。卫健委委托北京协和医院来做罕见病诊疗服务系统，在国家的强大支持下，在各方面的积极努力和配合下，我们一定会为罕见病群体创造希望，点燃希望。”

“罕见病是我们共同面临的挑战，涉及的方方面面极其复杂，任何一方都无法独自解决。” 病痛挑战基金会秘书长王奕鸥在会上指出，罕见病的研究、诊断、治疗，罕见病治疗费用的支付和保障，相关药物的研发、临床、准入，罕见病的基因遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持体系，以及全社会对罕见病的认知等，都是罕见病群体面临的普遍问题。如何“以患者为中心”解决问题？她提出“价值共创”的理念：患者、医生、政府、企业等各方，可以探索不同模式，在不同模式中有不同的主导方，推动各相关方共同参与，通力合作，共同寻找攻克罕见病或是与罕见病和平共处的最佳途径，寻求患者健康的最大化，最终共同分享由此所带来的成就。“

作为落地的案例代表，病痛挑战基金会的罕见病医疗援助工程，自2018年发起设立以来，募集了700余万元善款，帮助了500余名罕见病患者。研究发现，医疗援助工程能够在已经有罕见病保障政策的地区明显发挥作用，比如在贫困家庭自付费用10万元上限封顶的情况下，提供的5万元上限的援助金作为政府的补充力量，可以有效地支持患者家庭持续为孩子用药，助力患者用药的“最后一公里”。按照这样的思路，病痛挑战基金会在今年上半年启动了浙江和山西两个地方的专项试点，陆续开始接收当地患者的援助申请。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥介绍：“这种项目属于“价值共创”中典型的开发资源模型，也就是有患者组织来主导，参与创造有利于问题解决的新方法，促使整个的问题得到更好的解决。这种多方共付模式得到了地方政府的认可，我们去到当地，政府、企业、患者，都对我们表示出了极大的热情与欢迎。通过多方共付模式，减少了政府的压力，也提高了患者家庭的信心。下半年，我们还将争取将罕见病医疗援助工程地方专项基金拓展到更多地区。”