2020年8月22日，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2020第二届罕见病合作交流会在京举办，大会围绕 “健康中国，一个都不能少”的主题，汇聚患者组织、政府、医院、科研、企业、媒体等多方力量，共同探讨罕见病问题的解决方案。会上，罕见病医疗援助工程多方共付计划启动，该计划在部分地区患者得到医保政策支持的基础上，联合慈善、企业、保险等力量，提供援助资金，助力患者跑赢用药“最后一公里”，为更多罕见病病友带来多方爱心支持。

国家卫生健康委员会医政医管局张文宝处长指出，加强罕见病防治工作，对于实施健康中国战略，维护人民健康，打赢脱贫攻坚战，决胜全面小康，具有重要的意义。张文宝表示，罕见病防治工作是推动医改向纵深发展的重要抓手，我们会继续加强与各部门的沟通协调，为罕见病防治工作营造良好的政策环境，推动我国罕见病防治管理工作，也希望各个社会组织、产业等相关方面，积极投身罕见病防治工作，共同推动我国罕见病防治事业的快速发展。

北京协和医院党委书记、副院长张抒扬说：“在我们一直大力推进罕见病诊疗与药品保障工作的同时，一场突如其来的疫情在武汉爆发，虽然我们都没有做好准备，但我们的党和政府本着健康路上一个也不能少的原则，以人民生命至上，开始了英勇战斗并取得了卓著成绩。我相信，在与罕见病斗争的过程中，只要我们凭着这种坚毅、不放弃、不屈不挠的精神，就一定会取得最后的胜利。”

据了解，《“健康中国2030”规划纲要》明确指出，要“完善罕见病用药保障政策”；2016年，由北京协和医院牵头，启动了“十三五”国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”项目；2018年，《第一批罕见病目录》出台，中国罕见病联盟在北京成立；2019年，全国罕见病诊疗协作网成立，此后多项罕见病支持政策不断出台。张抒扬介绍说，出台罕见病目录、开展病患大数据分析和打造全国罕见病诊疗协作网，是近年来为支持罕见病群体在顶层设计上推出的三大举措。只有深入了解全国罕见病发病基数、哪些疾病相对高发，了解哪些疾病更易致残、致贫、危及生命，才能向国家建言献策，有助于国家合理科学做出规划。她表示，卫健委委托北京协和医院来做罕见病诊疗服务系统，在国家的强大支持下，在各方面的积极努力和配合下，我们一定会为罕见病群体创造希望，点燃希望。

“罕见病是我们共同面临的挑战，涉及的方方面面极其复杂，任何一方都无法独自解决。” 病痛挑战基金会秘书长王奕鸥指出，罕见病的研究、诊断、治疗，罕见病治疗费用的支付和保障，相关药物的研发、临床、准入，罕见病的基因遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持体系，以及全社会对罕见病的认知等，都是罕见病群体面临的普遍问题。如何“以患者为中心”解决问题？

王奕鸥提出“价值共创”的理念，即患者、医生、政府、企业等各方，可以探索不同模式，在不同模式中有不同的主导方，推动各相关方共同参与，通力合作，共同寻找攻克罕见病或是与罕见病和平共处的最佳途径，寻求患者健康的最大化，最终共同分享由此所带来的成就。（石茜）

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