2020年8月22日上午，由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2020第二届罕见病合作交流会在京隆重开幕，本届大会围绕 “健康中国，一个都不能少”的主题，汇聚患者组织、政府、医院、科研、企业、媒体等多方力量，共同探讨罕见病问题的解决方案。

国家卫生健康委员会医政医管局张文宝处长在开场致辞中指出：“加强罕见病防治工作，对于实施健康中国战略，维护人民健康，打赢脱贫攻坚战，决胜全面小康，具有重要的意义。罕见病防治工作是推动医改向纵深发展的重要抓手，我们会继续加强与各部门的沟通协调，为罕见病防治工作营造良好的政策环境，推动我国罕见病防治管理工作，也希望各个社会组织、产业等相关方面，积极投身罕见病防治工作，共同推动我国罕见病防治事业的快速发展。”

                   图为国家卫生健康委员会医政医管局张文宝处长

开幕式上，来自不同领域的参会嘉宾共同启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”，在部分地区患者得到医保政策支持的基础上，联合慈善、企业、保险等力量，提供援助资金，助力患者跑赢用药“最后一公里”，为更多罕见病病友带来多方爱心支持。

“罕见病医疗援助工程多方共付计划”启动仪式

嘉宾从左至右为：水滴公司创始人沈鹏，北京协和医院神经病学系主任崔丽英，中华社会救助基金会秘书长胡广华，北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅，病痛挑战基金会秘书长王奕鸥，罕见病黏多糖贮积症患者洋洋

三大举措：持续完善罕见病相关顶层设计

北京协和医院党委书记、副院长张抒扬教授在大会致辞中介绍：“在我们一直大力推进罕见病诊疗与药品保障工作的同时，一场突如其来的疫情在武汉爆发，虽然我们都没有做好准备，但我们的党和政府本着健康路上一个也不能少的原则，以人民生命至上，开始了英勇战斗并取得了卓著成绩。我相信，在与罕见病斗争的过程中，只要我们凭着这种坚毅、不放弃、不屈不挠的精神，就一定会取得最后的胜利。”

自2016年起，中共中央、国务院就印发了《“健康中国2030”规划纲要》，明确指出要“完善罕见病用药保障政策”；同年，由北京协和医院牵头，启动了“十三五”国家重点研发计划“罕见病临床队列研究”项目；2018年，《第一批罕见病目录》出台，中国罕见病联盟在北京成立；2019年，全国罕见病诊疗协作网成立，此后多项罕见病支持政策不断出台。张抒扬教授指出：“出台罕见病目录、开展病患大数据分析和打造全国罕见病诊疗协作网，是近年来为支持罕见病群体在顶层设计上推出的三大举措。只有深入了解全国罕见病发病基数、哪些疾病相对高发，了解哪些疾病更易致残、致贫、危及生命，才能向国家建言献策，有助于国家合理科学做出规划。卫健委委托北京协和医院来做罕见病诊疗服务系统，在国家的强大支持下，在各方面的积极努力和配合下，我们一定会为罕见病群体创造希望，点燃希望。”

图为北京协和医院党委书记、副院长张抒扬教授

多方共付：“价值共创”解决罕见病难题的典型途径

“罕见病是我们共同面临的挑战，涉及的方方面面极其复杂，任何一方都无法独自解决。” 病痛挑战基金会秘书长王奕鸥在会上指出，罕见病的研究、诊断、治疗，罕见病治疗费用的支付和保障，相关药物的研发、临床、准入，罕见病的基因遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持体系，以及全社会对罕见病的认知等，都是罕见病群体面临的普遍问题。如何“以患者为中心”解决问题？她提出“价值共创”的理念：患者、医生、政府、企业等各方，可以探索不同模式，在不同模式中有不同的主导方，推动各相关方共同参与，通力合作，共同寻找攻克罕见病或是与罕见病和平共处的最佳途径，寻求患者健康的最大化，最终共同分享由此所带来的成就。“

作为落地的案例代表，病痛挑战基金会的罕见病医疗援助工程，自2018年发起设立以来，募集了700余万元善款，帮助了500余名罕见病患者。研究发现，医疗援助工程能够在已经有罕见病保障政策的地区明显发挥作用，比如在贫困家庭自付费用10万元上限封顶的情况下，我们提供的5万元上限的援助金作为政府的补充力量，可以有效地支持患者家庭持续为孩子用药，助力患者用药的“最后一公里”。按照这样的思路，病痛挑战基金会在今年上半年启动了浙江和山西两个地方的专项试点，陆续开始接收当地患者的援助申请。

图为病痛挑战基金会秘书长王奕鸥

王奕鸥介绍：“这种项目属于“价值共创”中典型的开发资源模型，也就是有患者组织来主导，参与创造有利于问题解决的新方法，促使整个的问题得到更好的解决。这种多方共付模式得到了地方政府的认可，我们去到当地，政府、企业、患者，都对我们表示出了极大的热情与欢迎。通过多方共付模式，减少了政府的压力，也提高了患者家庭的信心。下半年，我们还将争取将罕见病医疗援助工程地方专项基金拓展到更多地区。”

健康中国：各方合力提升罕见病诊疗及保障水平

破解罕见病药费高昂的难题，一方面要从患者支付层面加强多方保障，一方面要从源头上推动更多药物诞生，而这正是本届大会聚焦的两大核心议题。百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨从本土创新推动药物研发的角度，介绍了国内企业开展罕见病用药研发的前景；北京大学医药管理国际研究中心主任史录文，分析了多个国家和地区的罕见病医疗保障模式，并介绍了我国各地方开展罕见病医保的探索历程，讨论了多方支持化解罕见病群体“用药难”的可能性。

图为百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨

图为北京大学医药管理国际研究中心主任史录文

罕见病就医支付问题一直是各方关注的重中之重，美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍、天津大学吴晶教授、水滴公司创始人沈鹏、赛诺菲特药事业部罕见病与罕见血液病疾病业务负责人俞蕾围绕罕见病保障创新支付模式展开了讨论。

国家及地方医疗保障政策是罕见病就医支付的基本保障，近年来，罕见病药物陆续进入国家药品目录，但在落地过程中，仍存在一些困难与挑战。多发性硬化患者代表毛毛、北京协和医院神经病学系主任崔丽英、中国财政科学研究院副研究员朱坤、北海康成董事长及首席执行官薛群围绕政策落地的挑战与对策进行了深入分析。

据悉，本届大会开幕后，国内外的各领域专家将围绕罕见病的医疗保障政策、药物研发、患者组织建设与作用等重点议题，以及罕见病群体非常关心的诊疗、生育、康复等主题，面向线上参会的广大罕见病病友、关心罕见病的各方人士，开展11场聚焦主题的分论坛进行深度研讨。同时，大会还将举办“rare live爱不罕见全球益演”，生来与病痛相伴的海内外罕见病病友，通过多姿多彩的才艺表演，传递着爱与希望，期待给每一个人以感动和鼓舞。

“健康中国，一个也不能少”，作为响应国家《“健康中国2030”规划纲要》的行业盛会，每年一度的罕见病合作交流会，正在成为罕见病病友、病友组织和政府、医学界、企业、公众等多方交流的崭新平台，汇聚着越来越多关心罕见病的力量，搭建以患者为中心的罕见病生态圈，共创中国罕见病群体更美好的未来。

文：侯杰

编辑：夏木

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